基因修饰的干细胞治疗单基因遗传病 （Gene modified）

干细胞包括各种具有自我更新和分化特性的细胞。所涉及的细胞包括多能体细胞，如造血干细胞（HSC）、间充质干细胞（MSC）以及多能干细胞，如人类胚胎干细胞（hESC）和诱导多能干细胞（iPSCs）。ESCs和iPSCs具有无限增殖和分化成其他类型细胞的能力。将ESCs或iPSCs分化为NK细胞、巨噬细胞或T细胞等免疫细胞可以为癌症的细胞免疫治疗提供不竭的细胞来源。随着基因修饰技术的出现，经过改造的干细胞衍生物作为新一代干细胞，其功能、特异性和反应性都比天然细胞更好。